Une jeune fille de 13 ans qui a rechuté d’un type spécifique de cancer du sang est désormais exempte de leucémie après la première utilisation mondiale de ce que les scientifiques appellent l’ingénierie cellulaire la plus sophistiquée à ce jour.
![Les](https://static.independent.co.uk/2022/12/11/00/08172025-6460d60a-27a3-4726-bab9-acd2e1bee998.jpg?quality=75&width=982&height=726&auto=webp)
Alyssa
Dont la famille n’a pas souhaité donner son nom de famille, a déclaré qu’elle pensait que prendre le nouveau traitement expérimental pour la maladie aiderait les autres, ajoutant « bien sûr que je le ferais ».
Sans traitement après la chimiothérapie et une première greffe de moelle osseuse n’a pas réussi à éliminer son cancer, sa seule étape suivante était les soins palliatifs, ont déclaré les scientifiques.
Parlant du nouveau traitement révolutionnaire
Alyssa a déclaré : « Une fois que je l’aurai fait, les gens sauront ce qu’ils doivent faire, d’une certaine manière, donc cela aidera les gens – bien sûr, je le ferai. ».
L’adolescent
De Leicester, a reçu des lymphocytes T modifiés de base lorsque la thérapie cellulaire a été utilisée pour la première fois au Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH).
Ces cellules préfabriquées provenant de donneurs volontaires sains ont été éditées à l’aide d’une nouvelle technique qui leur permet de traquer et de tuer les cellules T cancéreuses sans s’attaquer les unes aux autres.
Les cellules T sont des globules blancs qui se déplacent dans le corps pour trouver et détruire les cellules défectueuses.
Alyssa a reçu un diagnostic de leucémie lymphoblastique aiguë à cellules T (T-ALL) en 2021 et a subi tous les traitements conventionnels, y compris la chimiothérapie et une greffe de moelle osseuse, mais la maladie est réapparue.
Elle est ensuite devenue la première patiente à participer à un nouvel essai clinique financé par le conseil de la recherche médicale, au cours duquel elle a reçu des lymphocytes T universels CAR (récepteur antigénique chimérique), qui ont été administrés en mai par des donneurs volontaires en bonne santé préfabriqués.
Les chercheurs décrivent l’édition de base comme la transformation chimique des lettres du code ADN qui portent des instructions pour des protéines spécifiques.
Les cellules CAR T modifiées peuvent être administrées aux patients afin qu’ils puissent rapidement trouver et détruire les cellules T dans le corps, y compris les cellules cancéreuses, après quoi les patients peuvent subir une greffe de moelle osseuse pour restaurer leur système immunitaire épuisé.
Après 28 jours de traitement
Alyssa était en rémission et a pu subir une deuxième greffe de moelle osseuse, ont indiqué les chercheurs.
On dit qu’elle « va bien à la maison » alors qu’elle se rétablit et continue de faire l’objet d’une surveillance de suivi au GOSH.
On espère que la recherche
Qui sera présentée pour la première fois lors de la réunion annuelle de l’American Society of Hematology à la Nouvelle-Orléans ce week-end, conduira à de nouveaux traitements et « en fin de compte à un avenir meilleur pour les enfants malades ».
Les scientifiques visent à recruter jusqu’à 10 patients atteints de leucémie à cellules T et ont épuisé toutes les options conventionnelles d’essais cliniques sur la nouvelle thérapie.
Le personnel médical du GOSH espère qu’en cas de succès
Le traitement sera disponible plus tôt pour les enfants dans leur forme la moins sévère, et qu’il pourra être utilisé pour d’autres types de leucémie à l’avenir.
Les patients potentiels de l’essai seront référés par des spécialistes du NHS.
Le professeur Waseem Qasim
Consultant en immunologie chez GOSH, a déclaré : « C’est une excellente démonstration de la façon dont nous pouvons associer une technologie de pointe en laboratoire à des résultats réels pour les patients à l’hôpital, grâce à notre équipe d’experts et à notre infrastructure. C’est notre plus complexe L’ingénierie cellulaire, ouvrant la voie à d’autres nouveaux traitements et, à terme, à un avenir meilleur pour les enfants malades.
« Nous avons un environnement unique et exceptionnel au GOSH qui nous permet de développer rapidement les nouvelles technologies, et nous sommes impatients de poursuivre nos recherches et de les apporter aux patients qui en ont le plus besoin. »
La mère d’Alyssa
Kiona, a déclaré que la famille était « sur un étrange nuage neuf » et que c’était « génial d’être à la maison ».
« J’espère que cela démontre la validité de la recherche et qu’ils pourront la rendre accessible à plus d’enfants – tout ce qui doit être fait », a-t-elle ajouté.
Le Dr Robert Chiesa
Consultant GOSH pour la greffe de moelle osseuse et la thérapie cellulaire CAR T, a déclaré: « Alyssa n’a jamais été en rémission complète depuis qu’elle a développé une leucémie en mai dernier – après une chimiothérapie et sa première greffe de moelle osseuse. Ni l’une ni l’autre. Transplantation. Elle était exempte de leucémie seulement après avoir reçu une thérapie cellulaire CD7 CAR-T et une deuxième greffe de moelle osseuse au GOSH.
Il a décrit les résultats comme « assez remarquables »
Mais a averti qu’ils devraient être surveillés et confirmés au cours des prochains mois.
💡 Ressources et références
« independent.co.uk », via : une jeune fille de 13 ans « sans leucémie » après la première thérapie cellulaire au monde.