13 décembre – .
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Selon les Centers for Disease Control des États-Unis d’Amérique
Environ un bébé noir sur 365 aux États-Unis naît avec la drépanocytose – une maladie génétique dans laquelle des cellules sanguines déformées entraînent des accidents vasculaires cérébraux, des lésions organiques, des douleurs intenses et décès précoce et prévention (Centers for Disease Control and Prevention).
Le CDC estime qu’environ 100 000 Américains sont atteints de la maladie et que des millions d’autres sont touchés dans le monde.
Plus d’une demi-douzaine d’entreprises développent des thérapies géniques de pointe pour la drépanocytose après que la maladie a été largement ignorée par les principaux fabricants de médicaments pendant des décennies alors que les défenseurs des patients demandaient que davantage soit fait.
Il s’agit notamment de Novartis AG (NOVN.S)
CRISPR Therapeutics AG (CRSP.BN) et Vertex Pharmaceuticals (VRTX.O) et Sangamo Therapeutics (SGMO.O).
Le plus avancé est Bluebird bio (BLUE.O)
Qui devrait déposer une demande d’approbation aux États-Unis pour sa thérapie génique LentiGlobin au début de 2023.
La thérapie génique est destinée à être un traitement ponctuel et pourrait coûter plus de 2,7 millions de dollars par patient, a déclaré dimanche le Dr George Goshua de la Yale School of Medicine aux médecins lors d’une réunion de l’American Society of Hematology (ASH).
Son équipe estime le coût des soins standard à un peu plus d’un million de dollars. Par conséquent, il est peu probable que la thérapie génique soit considérée comme rentable si seuls l’efficacité et le prix sont pris en compte, a-t-il déclaré.
Mais Goshua a noté que les personnes atteintes de drépanocytose appartiennent à une population historiquement marginalisée qui fait face à des inégalités systémiques dans l’accès à de bons soins de santé. Ils peuvent également être confrontés à la pauvreté, à la stigmatisation et au racisme.
Pour tenir compte de ces facteurs et d’autres
Son équipe a utilisé des méthodes standard d’économie des soins de santé pour s’ajuster aux inégalités de revenus et aux disparités en matière de santé.
En considérant que les avantages pour la santé reçus par ceux qui sont confrontés à des disparités en matière de santé sont plus précieux que les mêmes avantages reçus par les groupes riches et privilégiés, ils ont découvert que la thérapie génique pourrait mieux atteindre la rentabilité et les avantages cliniques pour les patients atteints de drépanocytose.
« Si nous voulons dire que nous devons nous soucier de l’équité … ce sont les patients dont nous devons nous soucier en particulier », a déclaré Goshua.
Il y a eu une augmentation substantielle de la recherche axée sur l’équité en santé et les résultats pour la santé des populations défavorisées lors de la réunion de l’ASH de cette année, ont déclaré les organisateurs.
Dans une étude publiée samedi
Le Dr Mary Cushman de l’Université du Vermont à Burlington et ses collègues ont découvert que les patients non blancs étaient moins susceptibles que les patients blancs de recevoir le traitement le plus technologiquement avancé pour les caillots sanguins graves dans les poumons.
Dans une autre étude présentée lundi
Le Dr Matthew Maurer de la Mayo Clinic à Rochester, Minnesota, et ses collègues ont passé en revue un essai historique d’un nouveau traitement pour un type de lymphome, constatant que les études d’acceptation Les critères de test de laboratoire habituels pour les volontaires excluent de manière disproportionnée les patients des minorités. .
« Nous devons être plus inclusifs dans les essais cliniques que nous réalisons »
A déclaré Maurer dans un communiqué.
💡 Ressources et références
« Reuters.com », via : Le traitement de la drépanocytose est rentable si les disparités en matière de santé sont prises en compte – selon une étude.